Search trials Total 1 resultados NCT04470713 Completado Condiciones: GM1 Gangliosidosis, Gangliosidosis GM2, Enfermedad de Gaucher, tipo 2, Enfermedad de Tay-Sachs, Gangliosidosis
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Está previsto recopilar información de al menos 180 pacientes con gangliosidosis GM1, gangliosidosis GM2 y enfermedad de Gaucher tipo 2.
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[…] de médula ósea o de células madre; si hay manifestaciones de enfermedad de Gaucher, consideración de reemplazo enzimático Deficiencia de prosaposina (176801*) Prosaposina
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